Учеными впервые была проведена успешная генная модификация, исправившая дефектный ген, который являлся причиной болезни печени у подопытных грызунов.
На сегодняшний день для людей эта генная терапия пока не доступна, но потенциально она может помочь излечить огромное количество заболеваний, как приобретенных, так и врожденных. Как это ни печально, но технологии генной терапии сложны и в большинстве случаев дают совсем неожиданный результат, но ученые сейчас занимаются технологиями, которые дают надежду на то, что в ближайшие 10 – 20 лет генная терапия покажет достойный результат.
Ученые из Массачусетского технологического института смогли вылечить от редкого заболевания печени, которое вызвала мутация генов, подопытных грызунов. Исследователи использовали технологию редактирования генома на основе бактериальных белков. Полученные результаты доказывают, что технология CRISPR может излечить взрослую особь.
Технология CRISPR представляет собой простейший способ удаления мутировавшего фрагмента ДНК и замены его на здоровый вариант. Данная технология в дальнейшем может применяться для лечения болезни Хантингтона или гемофилии.
Что действительно важно в исследованиях ученых – это возможность лечения уже взрослых людей, а не только исправление поврежденных генов в ДНК эмбриона или генетическом материале его родителей.
Технология CRISPR основана на процессах, при помощи которых бактерии защищаются от вирусов. Ученые воссоздали эту клеточную защитную систему и на ее основе разработали комплекс для исправления генома. Комплекс состоит из короткой нити РНК, которую можно запрограммировать на прикрепление к определенным генам, а также ферменте Cas9, который может разрезать ДНК.
С помощью технологии CRISPR в ходе экспериментов ученые вылечили грызунов с редчайшей болезнью — тирозинемией I типа. Данное заболевание встречается крайне редко – у одного пациента из 100 000. Из – за генного дефекта печень больного человека не способна разрушить аминокислоты тирозина, в результате чего они накапливаются в органе и могут вызвать отказ его. При помощи технологии CRISPR исследователи впервые вылечили от данного заболевания взрослую особь.
Конечно, до широкомасштабного внедрения в повседневную медицину генной терапии еще очень далеко. Но каждый эксперимент, принесший положительный результат, приближает медицинскую практику к значимому для медицины этапу развития.
